„Nukleinsäure-Medikamente“ verwenden „Nukleinsäure“, also Substanzen wie DNA und RNA, die genetische Informationen steuern, als Arzneimittel.Diese ermöglichen das Targeting von Molekülen wie mRNA und miRNA, die mit herkömmlichen Arzneimitteln mit niedrigem Molekulargewicht und Antikörpermedikamenten nicht angegriffen werden können, und es bestehen große Erwartungen an diese Arzneimittel als Arzneimittel der nächsten Generation.Auf der ganzen Welt wird aktiv geforscht, da davon auszugehen ist, dass sie zur Entwicklung von Arzneimitteln führen wird, die bislang unlösbar waren.
Andererseits wurde darauf hingewiesen, dass bei der Entwicklung von Nukleinsäure-Arzneimitteln Probleme zu überwinden sind, darunter „(i) die Instabilität von Nukleinsäuremolekülen im Körper“, „(ii) Bedenken hinsichtlich unerwünschter Arzneimittelwirkungen“ und „(iii) Schwierigkeiten im Arzneimittelabgabesystem (DDS).“Außerdem hinken japanische Unternehmen bei der Entwicklung von Nukleinsäuremedikamenten hinterher, da Unternehmen in Europa und den USA dominante Nukleinsäurepatente monopolisieren, was zu Störungen der japanischen Entwicklung führt.
Eigenschaften von Nukleinsäure-Arzneimitteln
„Nukleinsäure-Medikamente“ sind eine Arzneimittelforschungstechnologie der nächsten Generation mit einem völlig anderen Wirkmechanismus als herkömmliche pharmazeutische Produkte.Es zeichnet sich außerdem dadurch aus, dass es leicht aus Molekülen mittlerer Größe hergestellt werden kann und das Potenzial hat, eine Wirksamkeit und Sicherheit zu zeigen, die die von Antikörpermedikamenten übertrifft.Aufgrund dieser Eigenschaften besteht die Erwartung, dass Nukleinsäure-Medikamente bei Krebs und Erbkrankheiten eingesetzt werden können, die bisher schwer zu behandeln waren, sowie bei Krankheiten wie Grippe und Virusinfektionen.
Arten von Nukleinsäure-Arzneimitteln
Zu den Nukleinsäuremedikamenten, die DNA und RNA nutzen, gehören solche, die auf Nukleinsäuren in der Phase abzielen, in der Protein aus genomischer DNA synthetisiert wird (wie mRNA und miRNA), und solche, die auf Proteine abzielen.
Arten und Eigenschaften von Nukleinsäure-Arzneimitteln (Arzneimittel zur Prophylaxe und Behandlung)
Es gibt Nukleinsäure-Arzneimittel mit unterschiedlichen Typen und Eigenschaften, je nach Ziel und Wirkmechanismus.
| Typ | Ziel | Ort des Geschehens | Wirkmechanismus | Zusammenfassung |
| siRNA | mRNA | Innerhalb der Zelle (Zytoplasma) | mRNA-Spaltung | Doppelsträngige RNA mit Spaltung der dazu homologen mRNASequenz (siRNA), einzelsträngige Haarnadel-RNA (shRNA) usw.mit Wirkung nach dem Prinzip der RNAi |
| miRNA | microRNA | Innerhalb der Zelle (Zytoplasma) | microRNA-Ersatz | Doppelsträngige RNA, miRNA oder einzelsträngige Haarnadel-RNAoder sein Nachahmer wird verwendet, um die Funktion der miRNA zu verstärkendurch Störungen |
| Antisense | mRNA miRNA | Innerhalb der Zelle (im Zellkern, Zytoplasma) | mRNA- und miRNA-Abbau, Spleißhemmung | Einzelsträngige RNA/DNA, die an die Ziel-mRNA bindetund miRNA, um einen Abbau oder eine Hemmung zu verursachen,oder dient dazu, Exon beim Spleißen zu überspringen |
| Aptamer | Protein (extrazelluläres Protein) | Außerhalb der Zelle | Funktionelle Hemmung | Einzelsträngige RNA/DNA, die an das Zielprotein bindetin ähnlicher Weise wie Antikörper/DNA |
| Köder | Protein (Transkriptionsfaktor) | Innerhalb der Zelle (im Zellkern) | Transkriptionshemmung | Doppelsträngige DNA mit identischer Sequenz zur Bindungsstellefür Transkriptionsfaktor, der an den Transkriptionsfaktor bindetdes betroffenen Gens, um das Zielgen zu unterdrücken |
| Ribozym | RNA | Innerhalb der Zelle (Zytoplasma) | RNA-Spaltung | Einzelsträngige RNA mit Enzymfunktion zur Bindung und Spaltungder Ziel-RNA |
| CpG-Oligo | Protein (Rezeptor) | Zelloberfläche | Immunpotenzierung | Oligodesoxynukleotid mit CpG-Motiv (einzelsträngige DNA) |
| Andere | - | - | - | Nukleinsäure-Medikaments andere als die oben aufgeführten, die dazu dienenaktivieren die angeborene Immunität, wie PolyI:PolyC (doppelsträngige RNA)und Antigen |
Zeitpunkt der Veröffentlichung: 25. Juli 2023
